百济神州(06160)旗下百悦泽®瑞士获批上市，用于治疗成人华氏巨球蛋白血症

2月19日，百济神州(06160)对外宣布，公司主力产品百悦泽®（泽布替尼）已经取得瑞士药品监督管理局的上市批准。目前，百悦泽®已在44个市场获批，覆盖美国、中国、欧盟、澳大利亚等多个国家和地区。

北京时间2022年2月19日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，公司自主研发的BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）已经取得瑞士药品监督管理局的批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人，或作为不适合化学免疫治疗WM患者的一线治疗方案。此前百悦泽®已被授予“孤儿药”资格认定。

百悦泽®于2019年11月在美国取得全球首次批准，实现中国抗癌新药出海“零的突破”，随后其陆续在中国、加拿大、澳大利亚、俄罗斯、欧盟等多个国家和地区获批上市，目前其商业化足迹已遍布全球44个市场。此外，其在全球范围内仍有40多项药政申报正在审评中。

百济神州瑞士总经理Reto Kessler表示：“此次百悦泽®的获批对于瑞士的WM患者有着重要意义，也是百济神州在欧洲版图拓展中迈出的重要一步。我们的团队正在与卫生部门及医务工作者开展紧密的协作，以确保尽早将百悦泽®带给有需要的患者。”

此次百悦泽®在瑞士的获批是基于一项全球性3期试验ASPEN研究的数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验（NCT03053440），旨在评估百悦泽®对比伊布替尼，用于治疗携带MYD88突变（MYD88MUT）的复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN试验中，百悦泽®相比伊布替尼，展示出了数值更高的非常好的部分缓解（VGPR）率和安全性特性，尽管该试验在与深度缓解（VGPR或更佳）相关的统计学优效性上未能达到主要终点。经独立审查委员会（IRC）基于修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM）缓解标准评估， 在总体意向性治疗（ITT）人群中，百悦泽®组取得的完全缓解率（CR）与VGPR率的总和为29%（95% CI：20，40），而伊布替尼组则为19%（95% CI：12，30）。

在ASPEN试验中，共有101例WM患者随机分配接受百悦泽®治疗，其中4%的患者因不良事件终止治疗，包括心脏肥大、中性粒细胞减少症、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件降低用药剂量，这些不良事件中最常见的是中性粒细胞减少症（3.0%）和腹泻（2.0%）。

百悦泽®的推荐剂量为160 mg每日两次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用与百悦泽®存在潜在药物相互作用的药物的患者，可降低剂量。

关于华氏巨球蛋白血症

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种相对惰性且罕见的B细胞恶性肿瘤，表现为分泌单克隆免疫球蛋白M（IgM）的淋巴浆细胞侵犯骨髓。WM约占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，通常在诊断后进展缓慢。[i]该疾病通常发于老年人群，主要见于骨髓，尽管淋巴结和脾脏也可能受累。[ii]在整个欧洲，WM的估计发病率约为每100万男性中有7例，每100万女性中有4例。[iii]

关于百悦泽®

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®开展了广泛的临床开发项目，其在28个市场先后开展了35项临床试验，共入组3900多例受试者。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚和瑞士等40多个国家和地区获得20多项批准。目前，百悦泽®在全球范围内还有40多项药政申报正在审评中。

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