同类首创！国内首个IDH1抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）获批 基石药业-B(02616)发力白血病精准治疗

创立6年的基石药业-B(02616)再次迎来收获期。2月9日，港股创新药企基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准同类首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新药上市申请。拓舒沃®是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。

这是继两款同类首创精准治疗药物普吉华®、泰吉华®，以及肿瘤免疫治疗药物择捷美®获批上市后，该公司在一年内成功获批上市的第四款创新药。它的上市将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白，也为基石药业打开新的治疗市场。

据了解，急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。

国内首个IDH1抑制剂填补精准治疗空白

据了解，拓舒沃®是一款IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101，该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。“作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃®在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。”

上述研究显示，拓舒沃®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML的30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率为36.7%，其中11例患者均达到了完全缓解。估计的12个月的持续缓解率为90.9%。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会以优选口头报告形式公布。

值得注意的是，在AML领域，除了用于复发难治患者，拓舒沃®作为一线疗法也取得重大进展。拓舒沃®用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的无事件生存期和总生存期，患者的中位降低。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。基石药业首席医学官杨建新博士表示，基石药业计划未来与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。

目前，拓舒沃®多项临床研究正在开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症，未来还有巨大的可开发市场潜力。在美国，该药的适应症已经被批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。

6个月内获批一如既往的基石速度

对于该药物的获批，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，这是基石药业发展进程中又一重要里程碑。“拓舒沃®是基石药业第四款成功获批上市的创新药物，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，这再一次体现了基石速度。”

在此之前，2020年，拓舒沃®被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

事实上，基石速度已经成为一个标签。2021年12月底刚刚获批的PD-L1择捷美®从I期临床首次人体试验到第一个肺癌大适应症获批，基石药业用了不到四年时间，充分体现了基石药业强劲临床战略、创新试验设计和快速执行力。

更值得注意的是，这是该公司在过去一年内成功上市的第四款创新治疗药物，其中国内首个获批的选择性RET抑制剂普吉华®、中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变的GIST治疗药物泰吉华®、以及此次最新获批的国内首个IDH1抑制剂拓舒沃®均为同类首创药物，而其肿瘤免疫治疗药物PD-L1单抗择捷美®则为潜在同类最优。

多款同类首创新药集中上市基石药业迈入快速成长期

拓舒沃®的上市，也标志着基石药业开始迈向更加多元的治疗市场。2021年以来，基石药业上市的的新药已经覆盖了非小细胞肺癌（NSCLC）、胃肠道间质瘤（GIST）、急性髓系白血病等不同治疗领域，这些领域均是目前中国医药市场未满足的治疗需求。

其中，肺癌是基石药业的重点布局。全球范围内，肺癌的发病率持续增长，是全球癌症相关死亡的首要原因，存在着巨大的未满足的医疗需求。这一领域，除了已经获批的普吉华®和择捷美®，基石药业还正在与辉瑞联合开发洛拉替尼，该药针对ROS1阳性晚期NSCLC的临床试验申请已获中国国家药品监督管理局获批。

和普吉华®同步获批的泰吉华®是中国首个用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST的精准治疗药物。GIST属于罕⻅肿瘤，大众知晓度和社会关注度都比较低，但是由于中国人口基数大，每年中国仍有约1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断患者。其中，许多PDGFRA外显子18突变的GIST患者更是缺乏治疗药物。泰吉华®在中国大陆获批上市对改善国内GIST治疗现状具有重要意义，同时也推动了中国精准治疗理念的发展。

江宁军博士表示，”基石药业将继续推进丰富多元的创新产品管线，为全球患者提供更多的高品质创新药。”目前，基石药业在全球范围内有30项临床试验正在开展，包括15项注册性试验和11项联合疗法试验。

随着创新药物的陆续上市，基石药业的商业化步伐也步入快车道。

该公司目前覆盖的医院已经超过百分之八十的精准治疗产品的市场空间，这为拓舒沃®的商业化打下很好的基础。而此前，艾伏尼布已在推动药物可及性方面取得重大突破，作为75种海外特药之一被纳入北京普惠健康保险，又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险。

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