赛生药业(06600)：国家药监局受理DANYELZA®及 GM-CSF联合伊立替康及替莫唑胺用于原发难治性或首次复发高危神经母细胞瘤患者的IND

赛生药业(06600)发布公告，中国国家药品监督管理局(国家药监局)药品审评中心(药品审评中心)已受理该公司DANYELZA® (那西妥单抗)及粒细胞 — 巨噬细胞集落刺激因子(GMCSF)联合伊立替康及替莫唑胺用于原发难治性或首次复发的高危神经母细胞瘤患者的研究性新药(IND)申请(203号研究)。203号研究是一项国际、单臂、多中心的II期临床试验。倘203号研究于中国获批，这也将是中国研究中心首次参与神经母细胞瘤免疫治疗的国际多中心临床研究。

神经母细胞瘤是一种罕见的癌症，但也是儿童期最常见的颅外实体瘤。尽管一线多模式治疗取得进展，但仍有约60%的高危神经母细胞瘤患者于完成传统治疗后复发。几十年来，复发后结局一直欠佳，10年总生存率低于15%。针对儿童癌症创新疗法/国际儿科肿瘤学会欧洲神经母细胞瘤小组开展的三项II期试验(71例患者)进行的荟萃分析显示，所有患者、原发难治性及疾病复发患者的中位无进展生存期(mPFS)分别为6.4、12.5及5.7 个月，而相应的中位总生存期(m-OS)分别为16.1、27.9及11.0个月。因此，原发难治性或疾病复发的高危神经母细胞瘤患者在更有效及创新的治疗方面仍存在高度未满足的医疗需求，公司致力快速推进临床试验(倘获批准)，以尽快满足该等患者的需求。

DANYELZA® (那西妥单抗)为唯一一款获批靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。 GD2是一种神经母细胞瘤细胞表面的肿瘤抗原。其被美国(美国)食品药品监督管理局(FDA)根据22位患者的II期临床试验(201号研究)授予优先评审，获得突破治疗和孤儿药资格，并基于总体缓解率(overall response rate, ORR)和缓解持续时间(duration of response, DOR)于2020年11月获得其加速批准。

就神经母细胞瘤阶段及目标患者群体方面而言，203号研究与201号研究有所不同。203 号研究亦为首个尝试以免疫治疗(DANYELZA® (那西妥单抗)及GM-CSF)及化疗药物(伊立替康及替莫唑胺)联合治疗的临床试验。初步研究显示，该联合治疗在目标患者群体中具有良好的疗效及安全性，为推行203号研究奠定循证基础。203号研究的开发及结果将扩大DANYELZA® (那西妥单抗)在高危神经母细胞瘤方面的临床应用，并惠及更多患有该疾病的儿童。

该公司于2020年12月与Y-mAbs Therapeutics, Inc.订立许可协议，成为DANYELZA® (那西妥单抗)及omburtamab于大中华(包括中国大陆、香港、澳门及台湾)的独家共同开发及商业化伙伴。如获批准，omburtamab乃用作治疗患有CNS /神经母细胞瘤的软脑膜转移的儿科患者。该公司将负责在该地区研发、注册及商业化该两个产品。

于获得FDA批准后短短七个月内，该公司于2021年7月于中国向国家药监局提交用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者的DANYELZA® (那西妥单抗)的生物制品许可申请(BLA)。于2021年9月，BLA获纳入优先评审。集团亦于2021年9月于澳门提交BLA。

为于国家药监局获得BLA批准前加快向中国儿科患者提供该创新疗法，该公司于2021年6月及12月分别于海南博鰲乐城国际医疗旅游先行区及中国(天津)自由贸易试验区试点推出DANYELZA® (那西妥单抗)。于2021年10月，DANYELZA® (那西妥单抗)被列入京惠保海外特殊药品目录(北京市严重疾病基本医疗保险的补充保险)，使中国患者更容易获得DANYELZA® (那西妥单抗)。于2022年1月，公司亦根据台湾当地的特殊进口政策开始向台湾销售该药品。

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