和黄医药(00013)：索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国关键性III期研究达到主要终点

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和黄医药(00013)发布公告，索乐匹尼布探索用于治疗成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的ESLIM-01中国关键性III期研究已达到持续应答率这一主要终点以及所有的次要终点。该公司计划于2023年年底左右提交新药上市申请。

索乐匹尼布于2022年1月获中国国家药品监督管理局(国家药监局)纳入突破性治疗品种，用于ESLIM-01研究所探索的适应症。作为用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物，国家药监局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种。有鉴于此，索乐匹尼布用于治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请或有资格获得优先审评资格。

ESLIM-01研究是一项索乐匹尼布在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入188名既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。研究于2022年12月完成患者入组。该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点亦已达到。完整的研究数据将提交于近期的学术会议上发表。

索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的关键组成部分。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。令人鼓舞的概念验证数据已于2021年美国血液学会(ASH)年会上公布，并于2023年6月发表于《柳叶刀·血液病学(The Lancet Haematology)》。

该公司研发负责人及首席医学官石明博士表示：“慢性成人原发免疫性血小板减少症是一种可能长期存在的异质性疾病，并且仍然非常需要新的治疗方法。索乐匹尼布为这些既往接受过至少一种治疗的患者提供了一种潜在的新疗法。我们非常高兴看到ESLIM-01研究取得积极结果，并感谢参与这项研究并帮助实现这一成就的患者、他们的家人以及医护人员。”

ESLIM-01研究的联合主要研究者及科学指导委员会成员、中国医学科学院血液病医院杨仁池教授表示：“该研究达到了主要终点和所有次要终点，同时表现出良好的耐受性以及每日一次口服给药的便利性，我对索乐匹尼布可能成为一种潜在的免疫性血小板减少症治疗选择，为患者寻求更好的生活带来希望感到乐观。”

研究的联合主要研究者及科学指导委员会成员、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授表示：“许多复发性或难治性免疫性血小板减少症患者在日常生活中因为疾病以及管理他们的用药背负沉重的负担。我很高兴有机会为我们的患者提供另一种治疗选择，帮助他们更好地应对疾病。”

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