基石药业-B(02616)合作伙伴Blueprint Medicines公布泰吉华®治疗惰性系统性肥大细胞增多症的PIONEER注册性研究数据

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智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，该集团的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (纳斯达克股份代号：BPMC) (Blueprint Medicines)近日在2023年美国过敏、哮喘和免疫学会(AAAAI)年会上公布了泰吉华^®(阿伐替尼片)用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)患者中的PIONEER研究的详细数据。与此前报导的一致，泰吉华在主要和所有关键次要终点均具有统计学显著性与临床意义的重大改善。更新的结果进一步证实了泰吉华在病理性肥大细胞负荷、疾病症状——包括总症状评分(TSS)、最严重的症状和所有类型症状，以及生活品质方面均具有获益。泰吉华治疗的患者在各个临床指标上均可见48周内的改善持续加深。泰吉华耐受性良好，安全性优于安慰剂组，泰吉华治疗的患者中96%选择在开放标签扩展研究中继续接受该治疗。

关键亮点包括：泰吉华在总症状评分方面取得了统计学显著性与有临床意义的改善，并随着时间的推移而加深，所有类型的症状均有改善;泰吉华在肥大细胞增多症生活品质问卷(MC QoL)显示出具有统计学显著性与临床意义的改善;与安慰剂相比，泰吉华具有良好的安全性，支持ISM长期治疗的临床需求。

基于该研究数据，Blueprint Medicines已经向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了泰吉华的补充新药申请(sNDA)，并向欧洲药品管理局(EMA)提交了泰吉华^®的二类变更行销授权申请(MAA)，用于治疗ISM患者。FDA已经授予泰吉华该项申请的优先审查资格，处方药使用者付费法案(PDUFA)规定的行动日期为2023年5月22日，同时，EMA已经确认了泰吉华的MAA。

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