和誉-B(02256)：CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)获美国FDA批准进入关键全球多中心临床III期试验

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和誉-B(02256)发布公告，该公司附属上海和誉生物医药科技有限公司的创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)被美国食品药品监督管理局批准进入一项针对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。

这是继Pimicotinib去年10月获中国药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准可进入临床III期研究，及在中美两地获得突破性疗法认证之后的又一重要里程碑。Pimicotinib是和誉医药管线中第一个同时获得中美两国国际多中心临床III期试验许可的小分子抑制剂，也是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。Pimicotinib在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的临床Ib期试验中，以68%的初步ORR展现出显着的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特征。

ABSK021-301是一项评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心III期临床研究。试验包括Part 1和Part 2两个阶段。在Part 1中，符合条件的受试者将被随机分配至ABSK021治疗组或匹配的安慰剂组，并在双盲条件下接受50mg QD的ABSK021或匹配的安慰剂治疗，每28 天为一个周期，直到完成Part 1部分的研究。完成Part 1研究的受试者将有资格继续参与Part 2的研究。Part 2研究是一个开放标签的治疗阶段，进入本阶段的所有受试者都将接受50mg QD开放标签的ABSK021治疗，直至完成24周的给药或退出研究。研究计划入组约100例受试者，主要终点是基于盲态的独立评审委员会 (BIRC)评估的25周客观缓解率(ORR)。这项全球多中心III研究将在中美同步开展入组。

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF1R小分子抑制剂，并获得中美两国突破性治疗药物认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。腱鞘巨细瘤是一种局部侵袭性肿瘤，每年每百万人约有43 人患病，其临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患者生活质量。目前，中国尚无针对该疾病的获批药物，美国仅有一款药物获批上市，但由于其潜在肝毒性，患者需通过风险评估与缓解策略(REMS)计划这一受限制的程序获得，中美两地TGCT患者的临床治疗需求尚未被满足。

Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib 期多队列扩展阶段研究。除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索 Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验，同时与曙方(上海)医药科技有限公司一起探索其在渐冻症等神经系统疾病中的应用。截至本公告日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。

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