环球关注：北海康成-B(01228)：完成基因疗法管线整合

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北海康成-B(01228)发布公告，公司宣布已从马萨诸塞州立大学医学院获得开发、生产和商业化治疗嵴髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。

2022年在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT) 及世界肌肉学会年会上发表的动物数据显示，在SMA小鼠模型中，基因疗法在多个关键终点上表现优于基准疗法，且在静脉注射时表现出更少的肝脏毒性。基准疗法使用与已获准用于SMA基因治疗的唯一基因疗法的载体相似。北海康成赞助了该项研究，并将继续评估这一基因疗法，以确定与目前的标准治疗相比可能具有的额外优势。

此外，北海康成宣布已完成LogicBio® Therapeutics用于治疗法布雷病和庞贝氏病而开发的基因治疗产品的全部技术转让。根据修订后的协议，北海康成保留了基于肝靶向腺相关病毒(AAV)衣壳sL65的法布雷病和庞贝氏病基因疗法项目的全球独家许可。北海康成还取得LogicBio用于法布雷病和庞贝氏病基因疗法专有制造工艺的非独家全球权利。此外，根据北海康成和LogicBio的原始协议，集团基于sL65的针对另外两个适应症的基因疗法的选择权以及对大中华区的LB-001(一种甲基丙二酸血症的研究性疗法)的选择权不再保留。

北海康成制药有限公司的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示“我们与马萨诸塞州立大学医学院共同开发这一基因疗法。目前，我们拥有该疗法的全球权利，这一疗法有望成为潜在同类最佳的SMA治疗方法。随着我们近期在马萨诸塞州伯灵顿开设的北海康成新一代基因技术研发中心实验室新增设了两个基因疗法项目(治疗法布雷病及庞贝氏病)，我们希望为这三种目前治疗选择非常有限的罕见疾病开发潜在的同类最佳基因疗法。”

Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授、微生物与生理系统教授、红瑞 (Horae)基因治疗中心主任和李伟波罕见病研究所联席所长高光坪博士表示“新型 hSMN1 AAV基因治疗载体由内源性SMN1启动子和密码子优化的hSMN1 组成，与基准载体相比，其疗效和安全性有明显改善，为进一步临床开发带来巨大希望。我们对北海康成开发这一嵴髓性肌萎缩症基因疗法的能力充满信心，希望可以帮助更多患有此类灾难性疾病的患者和家庭。”

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