君实生物(01877)：特瑞普利单抗用于治疗食管癌获得 FDA 颁发孤儿药资格认定

君实生物(01877)公布，近日，公司子公司 TopAlliance Biosciences, Inc.收到美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的正式回函，特瑞普利单抗用于治疗食管癌获得 FDA 颁发孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation)，这是特瑞普利单抗获得的第四个 FDA 孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得 FDA 孤儿药资格认定。

食管癌是最常见的消化道恶性肿瘤之一。根据 GLOBOCAN 2020 发布的数据显示，2020 年，食管癌是全球第七大常见恶性肿瘤和第六大癌症死亡塬因，其中，中国食管癌新发病例约 32 万，约占全球的 50%，死亡病例约 30 万，约占全球的 56%。根据美国癌症协会统计，2021 年美国预计约有食管癌新发病例 1.9万例及死亡病例1.5万例。晚期食管癌患者的预后较差，以铂类为基础的一线化疗方案，5 年总生存率仍小于 20%。

公司针对食管癌开展了 2 项特瑞普利单抗的 III 期注册临床研究。其中， JUPITER-06 研究(NCT03829969)是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 III 期临床研究，旨在比较特瑞普利单抗联合化疗与安慰剂联合化疗在晚期或转移性食管鳞癌一线治疗中的有效性和安全性。2021 年 9 月，JUPITER-06 研究在 2021 年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会首次公布结果。该研究达到了复合主要终点，与单纯化疗相比，接受特瑞普利单抗联合化疗治疗的患者在无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)方面均获得了具有统计学意义和临床意义的显著改善。

此外，一项围手术期特瑞普利单抗联合新辅助化疗治疗可切除局部晚期胸段食管鳞癌的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 III 期临床研究(NCT04848753)正在开展中。

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以 PD-1 为靶点的国产单抗药物，且至今已在中、美等多国开展了覆盖超过 15 个适应症的 30 多项临床研究。截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤及食管癌领域获得 FDA 授予 2 项突破性疗法认定、1 项快速通道认定、1 项优先审评认定和 4 项孤儿药资格认定。

公告称，孤儿药(Orphan-drug)又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA 授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区针对少于 20 万患者的罕见病的药物和生物制剂。本次获得 FDA 颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免;免除新药申请费;上市后享有 7 年的市场独占权且不受专利的影响。本次认定将在一定程度上降低新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。

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